Con l'avanzare dei progressi nei trattamenti, è diventato molto più importante tenersi al corrente delle sperimentazioni cliniche nelle malattie neuromuscolari. In questi giorni, è abbastanza facile reperire relazioni scientifiche su sperimentazioni cliniche, ma può essere difficile passare il guado della loro comprensione per via del gergo tecnico in cui sono espresse. 

Se stai considerando di arruolarti in una sperimentazione clinica, desideri probabilmente comprenderne il disegno e gli scopi. Per rendere questo più facile, abbiamo raccolto un elenco di termini e di concetti comuni per descrivere come si conducono le sperimentazioni e come si analizzano.

GRUPPO IN TRATTAMENTO E  GRUPPO DI CONTROLLO

Le sperimentazioni cliniche sono studi effettuati  per valutare trattamenti potenziali sull'uomo, come farmaci od apparecchiature, o tecniche,dalla terapia fisica al trapianto di cellule staminali. In una libera definizione, possono essere considerate sperimentazioni cliniche quegli studi che esaminano un gruppo di persone prima e dopo un trattamento.

In una definizione più rigorosa, una sperimentazione clinica compara un gruppo di persone che ricevono il trattamento sperimentale, il gruppo in trattamento, con un gruppo di simile di persone che non ricevono trattamento, il gruppo di controllo. Solitamente al gruppo di controllo viene somministrata una sostanza inerte chiamata placebo, poiché così le aspettative dei partecipanti rispetto al trattamento sperimentale sono le stesse in entrambi i gruppi e pertanto teoricamente non influenzeranno i risultati. Al termine della prova, le differenze di salute tra i due gruppi possono essere attribuite al trattamento e possono essere valutati altri fattori come il decorso naturale della malattia, le aspettative sugli effetti della medicina, l'età o il sesso dei partecipanti, e così via.

Qualche volta, a metà della sperimentazione, al gruppo che riceve il trattamento viene dato il placebo e viceversa. nessuno dei due gruppi sa quale delle due sostanze assume. Questo scambio viene fatto indirizzandosi al concetto etico di non privare un gruppo dei possibili effetti benefici del trattamento per la durata della prova. Il disegno della sperimentazione  con scambio incoraggia la partecipazione alla sperimentazione con la promessa della partecipazione al trattamento speciale a tutti per metà della durata della sperimentazione.

In una sperimentazione ad etichetta scoperta, ciascuno dei coinvolti "legge l'etichetta" sul contenitore del farmaco e sa ciò che prende. In questa sperimentazione non esiste il gruppo placebo.

In una sperimentazione a singolo cieco, i partecipanti non sanno se ricevono il farmaco od il placebo fino alla fine della sperimentazione. In una sperimentazione a doppio cieco, nessuno nè i partecipanti nè i ricercatori sanno chi riceva il trattamento o il placebo fino alla fine.

Ambedue questi disegni sono pensati per eliminare la possibilità che le aspettative possano influenzare la sperimentazione. Le sperimentazioni placebo-controllo e a doppio cieco sono lo standard d'oro delle sperimentazioni cliniche.

FASI

Leggendo su una sperimentazione clinica, è importante riconoscere gli obiettivi della sperimentazione stessa. Naturalmente, il fine ultimo della sperimentazione è lo sviluppo di trattamenti efficaci per la malattia, ma è altrettanto importante tenere fede al giuramento del medico "primo non danneggiare".

Le prove si conducono solitamente in fasi da quella fatta per assicurare la sicurezza a quella per provare l'efficacia.

La fase 1 delle sperimentazioni sono designate primariamente alla valutazione della sicurezza di un trattamento sperimentale, dato a piccole dosi. E' usata anche per smussare problemi potenziali su come viene somministrato il trattamento; per esempio, può rivelare se un farmaco arriva o no alle giuste cellule del corpo, e se il farmaco produca i cambiamenti desiderati in queste cellule.

La fase 1 della sperimentazione si focalizza solitamente su un piccolo numero di partecipanti, talvolta volontari sani.

La fase 2 è pensata per esaminare la sicurezza e l'efficacia terapeutica, e comporta solitamente un incremento della dose del trattamento. Il numero dei partecipanti aumenta ed è limitato a persone che hanno la malattia oggetto di studio.

La fase 3 delle sperimentazioni sono sperimentazioni a larga scala designata a stabilire l'ultima parola sulla efficacia terapeutica. Qualche volta, si sperimenta una gamma di dosi del trattamento per identificare la dose ottimale. Se i benefici del trattamento sono stati provati, gli ideatori chiederanno alla U.S. Food and Drug Administration il permesso a commercializzarlo.

RISULTATI DELLA SPERIMENTAZIONE

Come fanno i ricercatori ad usare i dati clinici della sperimentazione per determinare se il trattamento è sicuro ed efficace? Idealmente, essi usano il metodo statistico per determinare se il trattamento ha causato differenze fra il gruppo di controllo ed il gruppo in trattamento.

Molto prima che la sperimentazione clinica abbia inizio, i ricercatori selezionano uno o più misure di risultato o obiettivi finali come indicatori dell'efficacia del trattamento. Per le malattie neuromuscolari, misure di rilevazioni comuni sono la forza muscolare, la qualità della vita e la sopravvivenza. Dopo la fine della sperimentazione, i ricercatori comparano la misura di risultato media  del gruppo in trattamento con quella del gruppo di controllo. 

Una differenza significativa fra i risultati del gruppo in trattamento ed il gruppo di controllo attesta l'evidenza che il trattamento ha avuto degli effetti. Per gli studiosi di statistica, "significante" non significa "importante"; vuol dire che è improbabile che la differenza sia dovuta al caso. La misura numerica di significato è chiamata valore-p.

Gli studiosi di statistica ed i ricercatori riconoscono due limiti standard per una differenza significativa -  ,01 (1 percento) e ,05 (5 percento)  livelli significativi. Un valore-p inferiore a questi livelli significa che la differenza potrebbe essere stata osservata casualmente per meno dell'1 percento del tempo, o per meno del 5 percento del tempo.

Sebbene i valori-p siano indiscutibilmente i più importanti dati in uno studio scientifico, essi vengono riportati fra parentesi, così (p < ,01), significa che il valore-p è inferiore all'1 percento.